Un nuevo punto de inflexión en la revolución biotecnológica: el rápido crecimiento del desarrollo de fármacos basados en IA y la terapia génica en 2025
Editor
Cambio de paradigma en el desarrollo de fármacos liderado por IA
A finales de 2025, la industria biotecnológica está experimentando una transformación sin precedentes a través de la integración de la inteligencia artificial y el aprendizaje automático. Con el mercado global de biotecnología alcanzando los 1.2 billones de dólares y registrando una tasa de crecimiento anual del 13.2%, las plataformas de desarrollo de fármacos basadas en IA están reestructurando fundamentalmente los procesos de I+D de la industria farmacéutica tradicional. En particular, el tiempo necesario desde el descubrimiento de nuevos candidatos a fármacos hasta los ensayos clínicos se ha reducido de los 10-15 años tradicionales a 5-7 años, mejorando dramáticamente la rentabilidad de la inversión y la velocidad de innovación en toda la industria.
Recursion Pharmaceuticals, con sede en Cambridge, Massachusetts, anunció que, para el tercer trimestre de 2025, estaba desarrollando simultáneamente más de 100 candidatos a fármacos a través de su plataforma de IA, logrando más del 90% de reducción de costos en comparación con los métodos tradicionales. Además, Exscientia, con sede en Londres, recibió este año la designación de vía rápida de la FDA para un fármaco oncológico diseñado por IA, demostrando la viabilidad comercial del desarrollo de fármacos basados en IA. En Corea, Samsung Biologics está invirtiendo 500 mil millones de wones en una plataforma de desarrollo de biofármacos basada en IA para asegurar su competitividad global.
Estos avances tecnológicos no solo mejoran la eficiencia, sino que también aumentan significativamente la tasa de éxito del desarrollo de fármacos. Mientras que la tasa de éxito del desarrollo de fármacos tradicional se mantenía por debajo del 10%, los proyectos que utilizan plataformas basadas en IA están mostrando tasas de éxito del 30-40%, atrayendo la atención de la industria. En particular, la precisión de la IA en la predicción de estructuras de proteínas objetivo y el modelado de interacciones moleculares supera el 95%, abriendo posibilidades para desarrollar tratamientos para enfermedades previamente consideradas “indrogables”.
Aceleración de la comercialización de la edición genética CRISPR
En el campo de la tecnología de edición genética, las tecnologías de próxima generación más allá de CRISPR-Cas9 están entrando en la fase de aplicación clínica, impulsando el crecimiento del mercado. Se estima que el mercado global de edición genética alcanzó los 28 mil millones de dólares en 2025 y se expandirá a 75 mil millones de dólares para 2030, con una tasa de crecimiento anual del 19.8%. En particular, la precisión de las tecnologías de edición de bases y edición primaria ha mejorado a más del 99.5%, logrando avances innovadores en el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por mutaciones de un solo nucleótido.
Editas Medicine, con sede en California, anunció que en los ensayos clínicos de fase 3 de EDIT-101, un tratamiento CRISPR in vivo para la amaurosis congénita de Leber (LCA10), se observó una mejora de la visión en el 87% de los pacientes. Esto se considera un hito importante en la aplicación de la tecnología de edición genética al tratamiento real de pacientes. Por otro lado, CRISPR Therapeutics, con sede en Basilea, Suiza, registró ventas anuales de 1.5 mil millones de dólares con su tratamiento para la anemia falciforme CTX001, demostrando el éxito comercial de los tratamientos de edición genética.
Las empresas biotecnológicas coreanas también están mostrando logros notables en este campo. ToolGen completó la solicitud de IND para un tratamiento de hemofilia A basado en su plataforma CRISPR desarrollada internamente, y Celltrion anunció que aplicó tecnología de edición genética en el desarrollo de terapias con células CAR-T, mejorando la eficacia del tratamiento en más del 30%. Estos avances tecnológicos están proporcionando una base importante para que las empresas biotecnológicas coreanas aseguren su competitividad en el mercado global de edición genética.
El alcance de la aplicación de la tecnología de edición genética también se está expandiendo desde enfermedades raras a cáncer, enfermedades cardiovasculares y neurodegenerativas. En particular, se ha demostrado en experimentos con animales que la edición genética tiene efectos neuroprotectores en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el Parkinson, y se espera que los ensayos clínicos en humanos comiencen en 2026. Esto no solo ofrece nuevas esperanzas a más de 50 millones de pacientes con demencia y 10 millones de pacientes con Parkinson en todo el mundo, sino que también se espera que provoque un cambio de paradigma en el mercado de tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, valorado en 1 billón de dólares anuales.
La expansión de la medicina de precisión y los tratamientos personalizados también está actuando como un motor clave para el crecimiento de la industria biotecnológica. A medida que el costo de la secuenciación de próxima generación (NGS) cae por debajo de los 100 dólares, el análisis del genoma personal se está convirtiendo en algo común, y el desarrollo de tratamientos personalizados basados en esto está aumentando rápidamente. Illumina, con sede en EE. UU., está realizando más de 2 millones de análisis de genoma completo al año en todo el mundo para 2025, un aumento de 10 veces en comparación con 2020.
El campo del tratamiento personalizado del cáncer está mostrando avances particularmente notables. La oncología de precisión, que selecciona el tratamiento óptimo analizando las características genéticas de los tumores individuales de los pacientes, se está estableciendo como el tratamiento estándar, mejorando la tasa de supervivencia a cinco años en más del 25% en promedio en comparación con los tratamientos convencionales. Según un estudio reciente del Memorial Sloan Kettering Cancer Center en EE. UU., el período de supervivencia libre de progresión de los pacientes que recibieron tratamientos personalizados basados en perfiles genéticos se extendió en promedio 8.2 meses.
En Corea, la introducción de la medicina de precisión también se está acelerando. El Centro Nacional del Cáncer comenzó a aplicar pruebas de panel genético a todos los pacientes con cáncer a partir de 2025, y principales instituciones médicas como el Hospital Samsung de Seúl y el Hospital Asan de Seúl están estableciendo plataformas de medicina de precisión basadas en IA. Green Cross anunció que sus ingresos por servicios de diagnóstico personalizado aumentaron un 45% en comparación con el año anterior, alcanzando los 120 mil millones de wones, mostrando el potencial de crecimiento del mercado de medicina de precisión.
El mercado de terapias celulares y génicas (CGT) también está experimentando un crecimiento explosivo en 2025. Se estima que el mercado global de CGT alcanzó los 34 mil millones de dólares y se expandirá a 110 mil millones de dólares para 2030, con una tasa de crecimiento anual del 22.4%. En particular, el mercado de terapias con células CAR-T está creciendo a un ritmo de 18 mil millones de dólares anuales, cambiando el paradigma del tratamiento del cáncer de sangre. Yescarta y Tecartus de Gilead Sciences registraron ventas combinadas de 1.5 mil millones de dólares, mostrando excelentes resultados clínicos con tasas de respuesta al tratamiento superiores al 80%.
En Corea, la inversión y el desarrollo en el campo de CGT también están aumentando. Celltrion está invirtiendo 300 mil millones de wones en el desarrollo de terapias autólogas con células CAR-T, con el objetivo de comercializarlas en 2026. Hanmi Pharmaceutical está promoviendo la comercialización de terapias CAR-T en el mercado asiático a través de una asociación con Kite Pharma de EE. UU. y anunció que logró una tasa de remisión completa superior al 90% en ensayos clínicos iniciales.
El entorno de inversión que respalda el crecimiento de la industria biotecnológica también ha mejorado significativamente. Se estima que la inversión de capital de riesgo en biotecnología global alcanzó los 45 mil millones de dólares en 2025, un aumento del 18% en comparación con el año anterior. En particular, las inversiones en el desarrollo de fármacos basados en IA y edición genética representan más del 60% del total, acelerando la innovación tecnológica. Los principales capitales de riesgo en Silicon Valley, EE. UU., ven la biotecnología como el próximo motor de crecimiento después de TI y están formando grandes fondos.
La mejora del entorno regulatorio también está teniendo un impacto positivo en el desarrollo de la industria biotecnológica. La FDA redujo el tiempo de aprobación para tratamientos innovadores a un promedio de 8 meses en 2025 y está ampliando el sistema de aprobación rápida utilizando datos del mundo real (RWD). La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también actualizó sus directrices para terapias génicas, simplificando los procedimientos de aprobación. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Corea también introdujo un sistema de vía rápida para productos biofarmacéuticos avanzados y está apoyando la rápida entrada al mercado de tratamientos innovadores a través de un sistema de aprobación condicional.
Sin embargo, junto con el rápido crecimiento de la industria biotecnológica, también están surgiendo varios desafíos. El problema más grande es el aumento de los precios de los tratamientos. En el caso de las terapias con células CAR-T, el costo por tratamiento puede alcanzar los 400,000-500,000 dólares, y el tratamiento génico Zolgensma está registrado como el medicamento más caro del mundo con un costo de 2.1 millones de dólares. La proliferación de estos tratamientos de alto costo está causando un aumento en la carga de costos médicos y problemas de disparidad en el acceso a la atención médica.
También existen limitaciones técnicas. En el caso de la edición genética CRISPR, los riesgos de efectos fuera del objetivo y fenómenos de mosaico no se han resuelto completamente, y las terapias con células CAR-T pueden acompañarse de efectos secundarios graves como el síndrome de liberación de citoquinas. El desarrollo de fármacos basado en IA también puede producir resultados inesperados debido a problemas de calidad de los datos y sesgo en los algoritmos.
La expansión de la cadena de suministro y la capacidad de fabricación también es una tarea urgente. Dada la naturaleza de los tratamientos personalizados, se requiere un sistema de producción de bajo volumen y alta variedad diferente al sistema de producción en masa existente, y se necesita infraestructura y capacitación de personal especializado para esto. En particular, en la región de Asia, la falta de instalaciones de fabricación de CGT lleva a una alta dependencia de EE. UU. y Europa, lo que afecta negativamente la estabilidad del suministro de tratamientos y la eficiencia de costos.
Las disputas de propiedad intelectual también son una preocupación importante para la industria. Las disputas de patentes en torno a la tecnología CRISPR continúan, y la patentabilidad de los algoritmos de IA y los problemas de propiedad de los datos presentan un panorama complejo. Esta incertidumbre legal está afectando las decisiones de inversión y la dirección de la investigación y desarrollo de las empresas.
A finales de 2025, la industria biotecnológica se encuentra en un importante punto de inflexión, donde debe asegurar la sostenibilidad y accesibilidad en medio de un impulso positivo de innovación tecnológica y crecimiento del mercado. La innovación en tratamientos que traerá la combinación de IA y tecnología de edición genética es clara, pero para que estos avances tecnológicos lleguen a los pacientes reales, deben lograrse simultáneamente la eficiencia de costos, la seguridad y la mejora del sistema regulatorio. En particular, en el mercado asiático, incluida Corea, se deben establecer políticas de precios realistas y planes de cobertura de seguros que consideren el nivel relativamente bajo de gasto médico en comparación con los países desarrollados. Se espera que el éxito de la industria biotecnológica en los próximos cinco años dependa no solo de la excelencia técnica, sino también de la creación de valor social y la realización de la equidad en la atención médica.
