AI基盤の新薬開発が牽引するバイオテクの革新
2025年末現在、世界のバイオテクノロジー産業は人工知能と機械学習技術の統合により、かつてない変化を経験しています。グローバルなバイオテク市場規模は2024年の9,850億ドルから2025年には1兆2,300億ドルへと24.9%成長し、これは主にAI基盤の新薬開発プラットフォームの商業化と個別化医療の急速な普及によるものです。特に生成型AIモデルを活用した分子設計技術が新薬開発期間を従来の10-15年から5-7年に短縮し、製薬業界全体のR&D戦略が根本的に再編されています。
アメリカ・ボストンに拠点を置くRecursion Pharmaceuticalsは、2025年上半期に自社のAIプラットフォームを通じて開発した抗がん剤候補物質3つがFDAの臨床第2相承認を受け、業界の注目を集めました。同社は毎週200万件以上の生物学的実験を自動化システムで実施し、蓄積されたデータを基にAIモデルを訓練して新しい治療ターゲットを発掘しています。このアプローチは従来の新薬開発方式に比べ、初期発見段階で67%高い成功率を示し、開発コストを平均40%削減する効果を証明しました。イギリス・ロンドンのExscientiaと日本・東京のPreferred Networksも同様のAI基盤プラットフォームを通じて、それぞれ精神疾患治療薬と希少疾患治療薬の開発で注目すべき成果を上げています。
韓国のバイオテクエコシステムもこのようなグローバルトレンドに合わせて急速に進化しています。城南に拠点を置くサムスンバイオロジクスは2025年第3四半期に売上8,920億ウォンを記録し、前年同期比31.2%成長しました。特にAI基盤のプロセス最適化システムを導入し、バイオ医薬品の生産効率を22%向上させました。仁川のセルトリオンは自社開発のAI新薬発掘プラットフォーム「CelliGen」を通じて自己免疫疾患治療薬候補物質5つを発掘し、そのうち2つが今年末に臨床第1相に入る予定です。これらの成果は、韓国のバイオテク企業が単なるバイオシミラー開発から脱却し、革新新薬開発能力を構築していることを示しています。
市場アナリストは、AI基盤の新薬開発市場が2025年の78億ドルから2030年には420億ドルへと年平均40.1%成長すると予測しています。これは従来の製薬産業の成長率である年6-8%を大きく上回る数値で、AI技術がバイオテク産業の新たな成長動力として位置づけられていることを示唆しています。特にディープラーニング基盤のタンパク質構造予測技術と仮想スクリーニング技術の精度が90%以上に向上することで、製薬会社のAIプラットフォーム導入が加速しています。McKinsey & Companyの最近の報告によれば、グローバル上位20社の製薬会社のうち85%が2025年内にAI基盤の新薬開発プログラムを本格稼働させる計画を発表しました。
遺伝子治療と細胞治療の商業的突破口
遺伝子治療分野は2025年に入り、技術的成熟度と商業的実行可能性の面で臨界点を超えています。グローバルな遺伝子治療市場規模は2024年の280億ドルから2025年には389億ドルへと38.9%急成長し、これは主にCAR-T細胞治療法と遺伝子編集技術の臨床成功によるものです。アメリカFDAは2025年に23の遺伝子治療薬を承認しましたが、これは2024年の16件に比べて43.8%増加した数値です。特に希少疾患治療領域で遺伝子治療法が従来の治療オプションがなかった患者に新たな希望を提供し、市場拡大を牽引しています。
スイス・バーゼルに拠点を置くRocheは、2025年上半期に血友病A治療のための遺伝子治療薬「Roctavian」のグローバル売上が15億ドルを突破したと発表しました。この治療薬は一度の静脈注射で患者の血液凝固能力を正常レベルの80%以上に回復させ、従来の凝固因子補充療法に比べ年間治療費を60%削減する効果を示しました。アメリカ・ニュージャージーに拠点を置くJohnson & Johnsonの子会社Janssenは、CAR-T細胞治療薬「Carvykti」を通じて多発性骨髄腫患者の5年生存率を従来の35%から73%に向上させ、2025年第3四半期までに累積売上28億ドルを記録しました。これらの成果は、遺伝子治療法が単なる実験的治療から標準治療オプションとして位置づけられていることを示しています。
CRISPR-Cas9基盤の遺伝子編集技術も2025年に入り商業的成功を収め始めました。アメリカ・ボストンに拠点を置くVertex Pharmaceuticalsとスイス・ツークのCRISPR Therapeuticsが共同開発した鎌状赤血球病治療薬「Casgevy」は発売初年度に売上8億ドルを記録し、患者の95%以上で血管閉塞危機（vaso-occlusive crisis）発生を完全に抑制する効果を示しました。この治療法は患者自身の造血幹細胞を採取し、CRISPR技術で遺伝子を修正した後再注入する方式で、一度の治療で生涯効果を持続することが特徴です。治療費は220万ドルと高額ですが、生涯医療費を考慮すると従来の治療法に比べ経済性が優れていると評価されています。
韓国の遺伝子治療分野も注目すべき進展を見せています。ソウルに拠点を置くToolGenは、自社開発のCRISPR技術を活用した遺伝性失明疾患治療薬がアメリカFDAから希少医薬品指定を受け、グローバル市場進出の足掛かりを築きました。また、城南のGreen Cross CellはCAR-NK（Natural Killer）細胞治療薬開発で独自の技術を確保し、従来のCAR-T治療法の限界である免疫拒絶反応と高い製造コスト問題を解決できる代案を提示しています。同社のCAR-NK治療薬は同種ドナーの細胞を使用でき、製造時間を2週間以内に短縮し、治療費を従来のCAR-Tに比べ70%削減できるという利点を持っています。
業界専門家は、遺伝子治療市場の成長が2026年以降さらに加速すると予測しています。特にin vivo遺伝子編集技術の進展により、患者に直接遺伝子編集ツールを注入する治療法が商業化されれば、現在のex vivo方式の複雑な細胞処理過程なしでも治療が可能となり、アクセス性と経済性が大幅に改善されると期待されています。Deloitteの最近の分析によれば、2030年までに遺伝子治療市場は年平均34.2%成長し、1,200億ドル規模に達すると予測され、そのうち70%以上が癌、希少疾患、遺伝性疾患治療領域で発生すると見込まれています。
バイオテク産業の未来展望と投資機会
2025年末現在、バイオテクノロジー産業は技術的革新と商業的成功が同時に実現する黄金期を迎えています。グローバルなバイオテク投資規模は2025年に1,420億ドルに達し、2024年に比べ18.3%増加しましたが、これは主にAI基盤の新薬開発と遺伝子治療分野に集中しています。ベンチャーキャピタルとプライベートエクイティは特にプラットフォーム基盤のバイオテク企業への投資を拡大しています。これらの企業は単一の治療薬開発ではなく、様々な疾患に適用可能な技術プラットフォームを保有しており、リスク分散と収益性の面で有利だからです。
アメリカ・マサチューセッツに拠点を置くModernaはmRNAプラットフォームの多様化戦略が成功を収め、2025年第3四半期に売上134億ドルを記録しました。これはCOVID-19ワクチン以外にもインフルエンザ、RSV、サイトメガロウイルス（CMV）ワクチンなどで製品ポートフォリオを拡張した結果です。特に個別化がんワクチン分野で黒色腫患者対象の臨床第3相で44%再発率減少効果を示し、mRNA技術の適用領域をワクチンから治療薬へと拡張することに成功しました。カリフォルニアに拠点を置くGilead Sciencesは2025年上半期にHIV治療薬ポートフォリオ強化のため、ドイツのMorphoSysを118億ドルで買収し、抗体-薬物複合体（ADC）技術能力を確保しました。これはバイオテク業界で2025年最大規模の買収事例であり、既存の製薬会社が革新技術確保のため積極的なM&A戦略を展開していることを示しています。
韓国のバイオテクエコシステムは政府のK-バイオベルトプロジェクトと民間投資拡大に支えられ、急速な成長を見せています。2025年、韓国のバイオヘルス産業の売上は前年に比べ28.4%増加し、47兆ウォンを記録しましたが、これは主にバイオ医薬品の輸出増加と国内バイオテク企業のグローバル臨床成功によるものです。特に松島バイオ団地を中心としたバイオクラスターがアジア最大規模に成長し、グローバル製薬会社のアジアR&Dハブとしての役割を担っています。サムスンバイオロジクスは第4工場の建設を完了し、総生産容量を36万リットルに拡張しましたが、これは単一サイト基準で世界最大規模です。このような生産能力の拡張はグローバルなバイオ医薬品受託生産（CMO）市場で韓国の競争力を一層強化する要素として作用しています。
しかし、バイオテク産業の成長とともにいくつかの課題も浮上しています。最大の問題は規制環境の複雑性の増加です。AI基盤の新薬開発と遺伝子治療法の場合、従来の規制フレームワークでは適切な安全性と有効性の評価が難しく、アメリカFDAと欧州医薬品庁（EMA）が新しいガイドラインの制定に乗り出しています。特にAIアルゴリズムの透明性と説明可能性に対する要求が高まっており、バイオテク企業は技術開発とともに規制対応能力も強化する必要があります。また、遺伝子治療薬の高価格による医療保険適用範囲と患者アクセス性の問題も継続的な議論が必要な領域です。
市場専門家は、2026年にバイオテク産業が技術的成熟度と商業的実行力を基にさらに堅固な成長基盤を構築すると予測しています。PwCの最近の報告によれば、2030年までにグローバルなバイオテク市場は年平均15.7%成長し、2兆8千億ドル規模に達すると予測されています。このうちAI基盤の新薬開発が30%、遺伝子および細胞治療が25%、個別化医療が20%を占めると予想され、残りはバイオシミラー、デジタル治療薬、バイオマーカー診断などの領域で発生すると分析されています。投資家にとっては技術プラットフォームの拡張性、規制承認可能性、商業化能力を総合的に評価し、長期的観点からポートフォリオを構成することが重要と見られます。
*本分析は一般的な情報提供を目的として作成されており、投資勧誘や銘柄推奨を目的としていません。投資決定は個別投資家の判断と責任において行われるべきです。*
