AI驱动的新药开发引领生物技术创新
截至2025年底，全球生物技术产业正因人工智能和机器学习技术的整合而经历前所未有的变化。全球生物技术市场规模从2024年的9,850亿美元增长到2025年的1.23万亿美元，增长24.9%，这主要归功于AI驱动的新药开发平台的商业化和个性化治疗方法的迅速普及。特别是利用生成型AI模型的分子设计技术将新药开发周期从传统的10-15年缩短至5-7年，制药行业的研发战略因此发生了根本性重组。
位于美国波士顿的Recursion Pharmaceuticals在2025年上半年通过其AI平台开发的三种抗癌药候选物获得了FDA临床二期批准，受到了业界的关注。该公司每周通过自动化系统进行超过200万次生物实验，并基于积累的数据训练AI模型以发现新的治疗靶点。这种方法在初期发现阶段的成功率比传统新药开发方式高出67%，并证明了开发成本平均可降低40%。位于英国伦敦的Exscientia和日本东京的Preferred Networks也通过类似的AI平台在精神疾病和罕见病治疗药物的开发中取得了显著成果。
韩国的生物技术生态系统也在快速演变，以跟上这一全球趋势。位于城南的三星生物制药在2025年第三季度实现了8,920亿韩元的销售额，同比增长31.2%，特别是通过引入AI驱动的工艺优化系统，将生物药品的生产效率提高了22%。位于仁川的Celltrion通过其自主开发的AI新药发现平台“CelliGen”发现了五种自身免疫疾病治疗候选物，其中两种预计将在今年年底进入临床一期。这些成就表明，韩国生物技术公司正在超越简单的生物仿制药开发，建立创新新药开发能力。
市场分析师预计，AI驱动的新药开发市场将从2025年的78亿美元增长到2030年的420亿美元，年均增长率为40.1%。这一数字远高于传统制药行业的年增长率6-8%，表明AI技术正在成为生物技术产业的新增长动力。特别是基于深度学习的蛋白质结构预测技术和虚拟筛选技术的准确性提高到90%以上，加速了制药公司AI平台的采用。根据麦肯锡公司的最新报告，全球前20大制药公司中有85%计划在2025年内全面启动AI驱动的新药开发项目。
基因治疗与细胞治疗的商业突破
基因治疗领域在2025年在技术成熟度和商业可行性方面达到了临界点。全球基因治疗市场规模从2024年的280亿美元增长到2025年的389亿美元，增长38.9%，这主要得益于CAR-T细胞治疗法和基因编辑技术的临床成功。美国FDA在2025年一年内共批准了23种基因治疗药物，比2024年的16种增加了43.8%。特别是在罕见病治疗领域，基因治疗为缺乏现有治疗选择的患者提供了新的希望，推动了市场扩张。
位于瑞士巴塞尔的Roche宣布，2025年上半年其用于治疗血友病A的基因疗法“Roctavian”的全球销售额突破了15亿美元。该疗法通过一次静脉注射将患者的血液凝固能力恢复到正常水平的80%以上，与传统凝血因子补充疗法相比，年度治疗费用减少了60%。位于美国新泽西的Johnson & Johnson子公司Janssen通过CAR-T细胞治疗药物“Carvykti”将多发性骨髓瘤患者的五年生存率从35%提高到73%，截至2025年第三季度累计销售额达到28亿美元。这些成就表明，基因治疗正在从实验性治疗转变为标准治疗选项。
CRISPR-Cas9基因编辑技术在2025年也开始取得商业成功。由美国波士顿的Vertex Pharmaceuticals和瑞士楚格的CRISPR Therapeutics共同开发的镰状细胞贫血症治疗药物“Casgevy”在上市第一年实现了8亿美元的销售额，并在95%以上的患者中完全抑制了血管闭塞危机（vaso-occlusive crisis）的发生。该疗法通过采集患者自身的造血干细胞，利用CRISPR技术进行基因校正后再注入，特点是一次治疗可持续终生效果。尽管治疗费用高达220万美元，但考虑到终生医疗费用，相较于现有治疗方法被认为具有经济优势。
韩国的基因治疗领域也取得了显著进展。位于首尔的ToolGen利用其自主开发的CRISPR技术，开发的遗传性失明疾病治疗药物获得了美国FDA的孤儿药指定，为进军全球市场奠定了基础。此外，位于城南的Green Cross Cell在CAR-NK（自然杀伤细胞）细胞治疗药物开发中取得了独特的技术，提供了解决现有CAR-T治疗法局限性如免疫排斥反应和高制造成本问题的替代方案。该公司的CAR-NK治疗药物可以使用同种供体的细胞，将制造时间缩短至两周以内，并将治疗费用相较于现有CAR-T减少70%。
行业专家预计，基因治疗市场的增长将在2026年后进一步加速。特别是随着in vivo基因编辑技术的发展，直接向患者注入基因编辑工具的治疗方法一旦商业化，将无需当前ex vivo方式的复杂细胞处理过程，极大改善可及性和经济性。根据德勤的最新分析，预计到2030年，基因治疗市场将以年均34.2%的速度增长，达到1,200亿美元规模，其中70%以上将来自癌症、罕见病和遗传病治疗领域。
生物技术产业的未来展望与投资机会
截至2025年底，生物技术产业正迎来技术创新与商业成功同时实现的黄金时期。全球生物技术投资规模在2025年达到1,420亿美元，较2024年增长18.3%，主要集中在AI驱动的新药开发和基因治疗领域。风险投资和私募基金特别扩大了对平台型生物技术企业的投资，因为这些企业不仅开发单一治疗药物，还拥有可应用于多种疾病的技术平台，在风险分散和盈利性方面具有优势。
位于美国马萨诸塞州的Moderna因mRNA平台的多样化战略取得成功，2025年第三季度销售额达到134亿美元。这是由于其产品组合从COVID-19疫苗扩展到流感、RSV、巨细胞病毒（CMV）疫苗等。特别是在个性化癌症疫苗领域，针对黑色素瘤患者的临床三期显示复发率降低44%，成功将mRNA技术的应用领域从疫苗扩展到治疗药物。位于加利福尼亚的Gilead Sciences在2025年上半年以118亿美元收购了德国的MorphoSys，以加强其HIV治疗药物组合，并获得抗体-药物偶联物（ADC）技术能力。这是2025年生物技术行业中规模最大的并购案例，显示出传统制药公司为获取创新技术而积极展开的并购战略。
韩国的生物技术生态系统在政府的K-生物带项目和民间投资的推动下，正在快速增长。2025年韩国生物健康产业销售额达到47万亿韩元，较上年增长28.4%，这主要得益于生物药品出口的增加和国内生物技术企业的全球临床成功。特别是以松岛生物园区为中心的生物集群已发展为亚洲最大规模，承担着全球制药公司亚洲研发中心的角色。三星生物制药完成了第四工厂的建设，将总生产能力扩展至36万升，这是单一地点全球最大规模。这样的生产能力扩展成为增强韩国在全球生物药品合同生产（CMO）市场竞争力的因素。
然而，随着生物技术产业的增长，多个挑战也浮现出来。最大的问题是监管环境的复杂性增加。对于AI驱动的新药开发和基因治疗方法，现有的监管框架难以进行适当的安全性和有效性评估，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）正在制定新的指导方针。特别是随着对AI算法透明性和可解释性的要求提高，生物技术公司需要在技术开发的同时加强监管应对能力。此外，基因治疗药物的高价格导致的医保覆盖范围和患者可及性问题也需要持续讨论。
市场专家预计，2026年生物技术产业将在技术成熟度和商业执行力的基础上，建立更为稳固的增长基础。根据普华永道的最新报告，预计到2030年，全球生物技术市场将以年均15.7%的速度增长，达到2.8万亿美元规模。其中AI驱动的新药开发将占30%，基因及细胞治疗将占25%，个性化医学将占20%，其余部分将在生物仿制药、数字治疗药物、生物标志物诊断等领域产生。对于投资者而言，综合评估技术平台的扩展性、监管批准可能性和商业化能力，从长远角度构建投资组合显得尤为重要。
*本分析仅为一般信息提供之用，不构成投资建议或股票推荐。投资决策应由个别投资者自行判断和承担责任。*
